A terapia genética permite que um menino de 11 anos ouça pela primeira vez

Aissam Dam, um menino de 11 anos, cresceu num mundo de profundo silêncio. Ele nasceu surdo e nunca tinha ouvido nada. Enquanto vivia numa comunidade pobre no Marrocos, ele se expressava com uma linguagem de sinais que inventou e não tinha escolaridade.

No ano passado, depois de se mudar para Espanha, a sua família levou-o a um especialista em audição, que fez uma sugestão surpreendente: Aissam poderia ser elegível para um ensaio clínico utilizando terapia genética.

Em 4 de outubro, Aissam foi tratado no Hospital Infantil da Filadélfia, tornando-se a primeira pessoa a receber terapia genética para surdez congênita nos Estados Unidos. O objetivo era proporcionar-lhe audição, mas os pesquisadores não tinham ideia se o tratamento funcionaria ou, se funcionasse, o quanto ele ouviria.

O tratamento foi um sucesso, apresentando uma criança que nada conhecia de sons a um novo mundo.

“Não há nenhum som que eu não goste”, disse Aissam, com a ajuda de intérpretes, durante uma entrevista na semana passada. “Eles são todos bons.”

Embora centenas de milhões de pessoas no mundo vivam com perda auditiva definida como incapacitante, Aissam está entre aquelas cuja surdez é congênita. A sua forma é extremamente rara, causada por uma mutação num único gene, o otoferlin. A surdez de Otoferlin afeta cerca de 200.000 pessoas em todo o mundo.

O objetivo da terapia genética é substituir o gene mutado da otoferlina nos ouvidos dos pacientes por um gene funcional.

Embora demore anos para os médicos inscreverem muito mais pacientes – e mais jovens – para testarem mais a terapia, os investigadores disseram que o sucesso de pacientes como Aissam pode levar a terapias genéticas que visam outras formas de surdez congénita.

É um estudo “inovador”, disse o Dr. Dylan K. Chan, otorrinolaringologista pediátrico da Universidade da Califórnia, em São Francisco, e diretor do Centro de Comunicação Infantil; ele não estava envolvido no julgamento.

Aquele em que Aissam participou é apoiado pela Eli Lilly e por uma pequena empresa de biotecnologia de sua propriedade, a Akouos. Os investigadores esperam eventualmente expandir o estudo para seis centros nos Estados Unidos.