O fabricante do mais novo tratamento aprovado para a esclerose lateral amiotrófica disse quinta-feira que retiraria o medicamento do mercado porque um grande ensaio clínico não produziu evidências de que o tratamento funcionasse.
A empresa Amylyx Pharmaceuticals informou em comunicado que iniciou o processo de retirada do medicamento nos Estados Unidos, onde se chama Relyvrio, e no Canadá, onde se chama Albrioza. A partir de quinta-feira, nenhum novo paciente poderá iniciar o medicamento, enquanto os pacientes atuais que desejarem continuar a tomar o medicamento poderão fazer a transição para um programa de medicamentos gratuito, disse a empresa.
A medicação é um dos poucos tratamentos para o distúrbio neurológico grave. Quando a Food and Drug Administration o aprovou em Setembro de 2022, a agência concluiu que ainda não havia provas suficientes de que o medicamento pudesse ajudar os pacientes a viver mais ou retardar a progressão da doença.
De qualquer forma, decidiu dar luz verde ao medicamento, em vez de esperar dois anos pelos resultados de um grande ensaio clínico, citando dados que mostram que o tratamento é seguro e o desespero dos pacientes com ELA. A doença rouba dos pacientes a capacidade de controlar os músculos, falar e respirar sem ajuda e muitas vezes causa a morte em dois a cinco anos.
Desde então, cerca de 4.000 pacientes nos Estados Unidos receberam o tratamento, um pó que é misturado com água e bebido ou ingerido através de um tubo de alimentação. Seu preço de tabela era de US$ 158.000 por ano.
No mês passado, Amylyx, de Cambridge, Massachusetts, anunciou que os resultados de um ensaio de 48 semanas com 664 pacientes mostraram que o tratamento não funcionou melhor do que um placebo. A empresa disse então que consideraria retirar o medicamento do mercado.
Na quinta-feira, Justin Klee e Joshua Cohen, codiretores executivos da Amylyx, disseram em um comunicado: “Embora este seja um momento difícil para a comunidade de ELA, alcançamos esse caminho em parceria com as partes interessadas que serão impactadas e em linha com o nosso compromisso constante com as pessoas que vivem com ELA e outras doenças neurodegenerativas.”
Esta semana, um escritório de advocacia anunciou que havia entrado com uma ação coletiva contra a Amylyx em nome dos investidores que compraram ações da empresa. A ação alega que a Amylyx exagerou nas perspectivas comerciais do Relyvrio, não revelou que os pacientes estavam descontinuando o tratamento após seis meses e que a taxa de novas prescrições estava diminuindo. A ação também alega que a empresa tentou ocultar as informações negativas dos investidores, impedindo que os analistas visualizassem os dados das prescrições do Relyvrio.
Klee e Cohen conceberam o Relyvrio há cerca de uma década, quando eram estudantes de graduação na Brown University. A ideia deles era que a combinação de taurursodiol, um suplemento às vezes usado para regular as enzimas hepáticas, e fenilbutirato de sódio, um medicamento para um distúrbio pediátrico de uréia, poderia proteger os neurônios do cérebro contra danos em doenças como a ELA, prevenindo a disfunção de duas estruturas nas células: as mitocôndrias. e o retículo endoplasmático.
A FDA normalmente exige dois ensaios clínicos persuasivos, geralmente ensaios de Fase 3, que são maiores e mais extensos do que os estudos de Fase 2. Para doenças graves com poucos tratamentos, a agência pode aceitar um ensaio mais dados confirmatórios adicionais. Para o Relyvrio, os dados vieram apenas de um ensaio de Fase 2 em que 137 pacientes tomaram o medicamento ou um placebo, além de um estudo de extensão que acompanhou alguns pacientes após o término do ensaio, quando eles estavam tomando o medicamento conscientemente.
A agência recomendou inicialmente que a empresa não solicitasse a aprovação do medicamento até que o ensaio de Fase 3 fosse concluído em 2024. Grupos de defesa da ELA fizeram campanha veementemente para persuadir a FDA a reconsiderar.
Em março de 2022, um comité de conselheiros independentes da FDA decidiu por uma margem estreita que o tratamento ainda não tinha demonstrado ser eficaz, uma conclusão também alcançada pelos próprios revisores da FDA. A agência permitiu então que a Amylyx apresentasse mais dados e tomou a medida incomum de agendar uma segunda reunião do comitê consultivo independente em setembro de 2022. Num relatório ali apresentado, os revisores da agência disseram que também consideraram os novos dados insuficientes.
Nessa audiência, o Dr. Billy Dunn, então diretor do escritório de neurociência da FDA, perguntou à empresa se, se o tratamento recebesse aprovação, mas depois falhasse no ensaio de Fase 3, ela pararia voluntariamente de vender o medicamento.
Klee respondeu que se o ensaio “não for bem sucedido, faremos o que é certo para os pacientes, o que inclui retirar voluntariamente o produto do mercado”.
Esse compromisso, somado ao testemunho emocionado de pacientes e médicos, persuadiu sete membros do comitê consultivo a favorecer a aprovação, com apenas dois se opondo. Mais tarde naquele mês, a FDA concedeu a aprovação, escrevendo que havia “incerteza residual sobre a evidência de eficácia”, mas que “dada a natureza grave e potencialmente fatal da ELA e a necessidade substancial não atendida, este nível de incerteza é aceitável em este caso.”
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